Генная терапия: стоимость лечения редких болезней и перспективы
Краткое изложение авторской публикации врача в сообществе «Врачи РФ» от .
Автор материала объясняет, почему генная терапия редких заболеваний стоит дорого и какие направления лечения могут развиваться дальше. Luxturna для амавроза Лебера, связанного с мутациями гена RPE65, получила разрешение в США в декабре 2017 года. В клинических испытаниях лечение помогло 18 из 20 пациентов, а его стоимость составила $850 тысяч. В 2017 году в США также одобрили препараты Kymriah и Yescarta для лечения рака крови; их цены составляли $475 тысяч и $373 тысячи соответственно.
По оценке автора, высокая стоимость связана с затратами на разработку лекарств и небольшим числом пациентов с редкими заболеваниями. Автор отмечает, что в 2018 году CRISPR-Cas9 не применяли в клиниках, а одобрение таких методов ожидалось не раньше 2020-х. Применение CAR-T-терапии против солидных опухолей оставалось перспективным направлением.
Главное
- Luxturna для лечения амавроза Лебера одобрили в США в декабре 2017 года.
- В клинических испытаниях Luxturna помогла 18 из 20 пациентов; стоимость лечения составляла $850 тысяч.
- В 2017 году в США одобрили препараты Kymriah и Yescarta для лечения рака крови.
- В 2018 году CRISPR-Cas9 не применяли в клиниках, а CAR-T-терапию для солидных опухолей рассматривали как перспективное направление.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация