Серповидно-клеточная анемия: возможности и ограничения редактирования генов
Краткое изложение авторской публикации врача в сообществе «Врачи РФ» от .
Автор материала рассматривает редактирование генов CRISPR как экспериментальное направление лечения серповидно-клеточной анемии: к 2018 году клиническая эффективность метода еще не была установлена. Исследователи тестировали два варианта изменения гемопоэтических стволовых клеток: исправление мутации β-глобина или включение продукции фетального гемоглобина, который не содержит β-глобин.
В 2016 году группы показали редактирование клеток пациентов и начали пересаживать модифицированные клетки мышам. В опытах команды Мэттью Портеуса генетические изменения затронули 40–70 % клеток, но после пересадки лишь 10 % пересаженных человеческих клеток дали начало эритроцитам с нормальным гемоглобином. Автор также отмечает нерешенные вопросы о длительном приживлении клеток, безопасности и стоимости клеточной терапии.
Главное
- Исследователи тестировали исправление мутации β-глобина и усиление продукции фетального гемоглобина.
- В 2016 году несколько групп изменили гены гемоглобина в гемопоэтических стволовых клетках пациентов.
- В опытах команды Мэттью Портеуса гены исправили в 40–70 % клеток; после пересадки лишь 10 % дали начало эритроцитам с нормальным гемоглобином.
- В 2017 году CRISPR Therapeutics сообщила о редактировании нужного гена более чем в 80 % клеток, сохранявшихся у мышей в течение 20-недельного исследования.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация