Патисиран: FDA одобрило первый препарат на основе РНК-интерференции
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
FDA одобрило патисиран (Onpattro) — первый препарат на основе РНК-интерференции. Лекарство компании Alnylam предназначено для лечения hATTR, наследственного амилоидоза, связанного с накоплением транстиретина (TTR), и полинейропатии — поражения периферических нервов. Патисиран блокирует синтез TTR и препятствует его накоплению в тканях.
До одобрения патисиран прошёл клиническое испытание с участием 225 пациентов в США; в Европе препарат ещё ожидал одобрения. По оценке, в мире около 50 тысяч пациентов с поражением периферической нервной системы, включая примерно три тысячи в США. Средняя стоимость годового курса лечения составляет 345 тысяч долларов. На пилотном этапе оплата препарата будет зависеть от его результативности у конкретного пациента.
Главное
- FDA одобрило патисиран (Onpattro), первый препарат на основе РНК-интерференции.
- Патисиран компании Alnylam предназначен для лечения hATTR и блокирует синтез транстиретина.
- Клиническое испытание патисирана в США прошло с участием 225 пациентов.
- Средняя стоимость годового курса лечения патисираном составляет 345 тысяч долларов.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация