CRISPR-Cas9 без матрицы: модель inDelphi помогла исправлять мутации
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
Исследователи Массачусетского технологического института создали модель машинного обучения inDelphi, которая предсказывает, как клетка восстановит разрез ДНК после работы CRISPR-Cas9 без матрицы для редактирования. Модель обучили на результатах разрезания почти 2 тысяч участков генома. Для 5–11% направляющих РНК человеческого генома она прогнозировала последовательность после репарации с точностью не менее 50%.
Экспериментальная проверка 14 направляющих РНК показала, что после репарации мутация исправлялась в среднем в 60% случаев. Исследователи подобрали направляющие РНК для 195 вредных аллелей и подтвердили восстановление нормальной последовательности с частотой более 50%. В частности, изменения проверили в гене HPS1 в фибробластах пациентов с синдромом Германского—Пудлака и в гене ATP7A в клетках пациентов с болезнью Менкеса.
Главное
- Модель inDelphi обучили на данных о разрезании Cas9 почти 2 тысяч участков ДНК.
- Для 5–11% направляющих РНК модель предсказывала исход репарации с точностью не менее 50%.
- В испытании 14 направляющих РНК последовательность гена восстанавливалась в среднем в 60% случаев.
- Исследователи подтвердили исправление 195 вредных аллелей с частотой более 50%.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация