Генная терапия SCID-X1 у младенцев: результаты лечения с бусульфаном
Краткое изложение авторской публикации врача в сообществе «Врачи РФ» от .
Автор материала описывает результаты генной терапии Х-сцепленного тяжелого комбинированного иммунодефицита (SCID-X1) у восьми младенцев. После лечения детей наблюдали в среднем 16,4 месяца; терапия включала генную коррекцию, ретровирусный вектор второго поколения и низкодозовый бусульфан. У семи младенцев после кондиционирования бусульфаном показатели CD3+, CD4+, наивных CD4+ Т-клеток и NK-клеток нормализовались через 3–4 месяца. Восьмому ребенку бусульфан не назначали из-за исходно низкого количества Т-клеток, однако после генной коррекции у него развились Т-клетки.
По данным, изложенным автором, оппортунистические инфекции прошли у всех восьми детей, а уровень IgM нормализовался у семи. Четверо младенцев продолжали получать иммуноглобулины внутривенно; трое из них ответили на вакцинацию. К моменту публикации семь детей выписали домой, выписка восьмого ожидалась до 21 апреля. Автор также отмечает, что в ранних исследованиях генной терапии у некоторых пациентов развился острый лейкоз, а восстановление иммунной функции было недостаточным.
Главное
- В исследовании генной терапии SCID-X1 наблюдали восемь младенцев в течение 16,4 месяца.
- У семи детей после кондиционирования бусульфаном показатели Т-клеток и NK-клеток нормализовались через 3–4 месяца.
- Оппортунистические инфекции прошли у всех младенцев, а уровень IgM нормализовался у семи из восьми.
- Четверо детей продолжали получать иммуноглобулины внутривенно; трое из них ответили на вакцинацию.
- К моменту публикации семь младенцев были выписаны домой, выписку восьмого ожидали до 21 апреля.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация