Наследственный транстиретиновый амилоидоз: испытания патисирана и инотерсена
Краткое изложение авторской публикации врача в сообществе «Врачи РФ» от .
Автор разбирает результаты испытаний патисирана и инотерсена при наследственном транстиретиновом амилоидозе, в которых оценивали изменения неврологических нарушений. За 18 месяцев испытания патисирана средний балл по шкале mNIS+7 в группе плацебо вырос на 28 пунктов, а у получавших препарат снизился на 6. В исследовании инотерсена участвовали 172 пациента; через 66 недель разница между группами по mNIS+7 составила −19,7 балла в пользу препарата. Концентрация транстиретина в сыворотке снизилась на 81% при применении патисирана и на 71% при применении инотерсена. Среди получавших инотерсен умерли пять пациентов, в группе плацебо смертей не было; установить связь этих случаев с препаратом нельзя. По мнению автора, испытания показывают возможность замедления периферической нейропатии, однако снижение уровня транстиретина не обязательно обеспечивает устойчивый положительный ответ тканей.
Главное
- В испытании патисирана участвовали 225 человек: 148 получали 0,3 мг/кг препарата каждые 13 недель, 77 — плацебо.
- За 18 месяцев средний балл mNIS+7 вырос на 28 пунктов в группе плацебо и снизился на 6 в группе патисирана.
- В исследовании инотерсена участвовали 172 пациента: 112 получали 300 мг еженедельно, 60 — плацебо.
- Через 66 недель разница между группами по mNIS+7 составила −19,7 балла в пользу инотерсена.
- Уровень транстиретина в сыворотке снизился на 81% при патисиранe и на 71% при инотерсене.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация