CRISPR: в США готовили первое исследование редактирования ДНК внутри организма
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
Осенью 2019 года в США должно было начаться первое исследование редактирования ДНК с помощью CRISPR непосредственно в организме человека. В испытание планировали включить 18 пациентов старше трех лет с редкой формой наследственной слепоты: у пациентов отсутствует ген, необходимый для преобразования света в сигналы, которые мозг воспринимает как изображение. Клиническое исследование должны были проводить Editas Medicine и Allergan. Цель — оценить возможность терапии заболевания у детей и взрослых с помощью изменения ДНК в заданном участке и добавления необходимого гена.
Редактирование генома после рождения отличается от изменения ДНК эмбриона: эмбриональные изменения могут передаваться будущим поколениям, а изменения в организме уже родившегося человека — нет. В технологии CRISPR/Cas9 применяются РНК-направляемые нуклеазы; работа системы зависит от совпадения последовательностей и ориентации молекул при связывании с ДНК.
Главное
- Исследование CRISPR планировали начать в США осенью 2019 года.
- В испытание собирались включить 18 пациентов старше трех лет с редкой формой наследственной слепоты.
- Клиническое исследование должны были проводить компании Editas Medicine и Allergan.
- Цель исследования — оценить терапию с помощью редактирования ДНК и добавления необходимого гена.
- В материале отмечено, что изменения ДНК эмбриона могут передаваться будущим поколениям, а изменения после рождения — нет.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация