CRISPR-терапия серповидноклеточной анемии: лечение участницы испытаний в США
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
В 2019 году гражданка США впервые стала участницей клинического исследования CRISPR-терапии наследственного заболевания: жительнице Миссури с тяжелой серповидноклеточной анемией ввели ее собственные стволовые клетки крови после редактирования генома. Изменения в клетках должны позволить их потомкам производить особую форму гемоглобина.
Испытания проводят Vertex и CRISPR Therapeutics. Подход предусматривает получение стволовых клеток пациента, изменение гена гемоглобина с помощью CRISPR/Cas9 вне организма и возвращение клеток пациенту. На момент публикации процедуру выполнили одному человеку; число участников исследования может достигнуть 45. Завершить текущую стадию планировалось к маю 2022 года.
Главное
- Жительнице Миссури с тяжелой серповидноклеточной анемией ввели генетически отредактированные собственные стволовые клетки крови.
- Редактирование гена гемоглобина с помощью CRISPR/Cas9 проводят вне организма пациента.
- Клиническое исследование проводят компании Vertex и CRISPR Therapeutics.
- Число участников исследования может достигнуть 45, а завершение текущей стадии планировалось к маю 2022 года.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация