Slybera: проект генной терапии дефицита липопротеинлипазы за менее чем 7 тысяч долларов
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
Slybera — проект альтернативной генной терапии дефицита липопротеинлипазы, которую международная группа биохакеров намеревалась разработать как более дешёвую замену Glybera. В 2019 году создатели оценивали стоимость дозы менее чем в 7 тысяч долларов; лечение Glybera обходилось примерно в миллион долларов за сеанс. В отличие от оригинального препарата, использующего обезвреженный вирус для доставки гена, Slybera в черновом варианте представляла собой кольцевую молекулу ДНК с последовательностью гена липопротеинлипазы, заказанной в коммерческой лаборатории.
Эксперты опасались, что препарат без вирусного носителя будет хуже проникать в клетки и встраиваться в геном, поэтому его эффективность может быть ниже. На момент публикации Slybera оставалась проектом, а создатели намеревались собрать средства для испытаний на животных. FDA не одобряет продажу самодельных препаратов генной терапии; производитель Glybera, компания UniQure, мог подать иск из-за нарушения прав на интеллектуальную собственность.
Главное
- В 2012 году Glybera стала первым методом генной терапии, одобренным для применения в клиниках Европы и США.
- Биохакеры оценивали стоимость дозы Slybera менее чем в 7 тысяч долларов против примерно миллиона долларов за сеанс лечения Glybera.
- Черновой вариант Slybera представлял собой кольцевую молекулу ДНК с геном липопротеинлипазы без вирусного носителя.
- Эксперты предполагали, что Slybera может хуже проникать в клетки и встраиваться в геном.
- Создатели проекта планировали собрать средства для испытаний Slybera на животных.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация