Генная и клеточная терапия: одобренные препараты и ограничения
Краткое изложение авторской публикации врача в сообществе «Врачи РФ» от .
Автор материала рассматривает генную и клеточную терапию как направления передовой терапии и объясняет, как они применяются при наследственных заболеваниях и раке. В статье описаны генная терапия in vivo и ex vivo, редактирование генома CRISPR-Cas9 и CAR-T-клетки. Автор отмечает, что безопасность и точность CRISPR-Cas9 на момент публикации не позволяли безопасно применять метод у людей, а производство индивидуальных клеточных препаратов требует нескольких этапов и обходится дорого.
В качестве клинических примеров приведены Luxturna для амавроза Лебера, Zynteglo для β-талассемии, а также CAR-T-препараты Kymriah и Yescarta, одобренные FDA в 2017 году. Автор также сообщает, что в 2018 году на разных стадиях клинических исследований находились 289 препаратов клеточной и генной терапии, включая 111 противоопухолевых. Материал описывает возможности этих методов и ограничения, связанные со стоимостью и побочными эффектами.
Главное
- Luxturna получила одобрение FDA в декабре 2017 года для лечения амавроза Лебера.
- В 2017 году FDA одобрило CAR-T-препараты Kymriah и Yescarta.
- Zynteglo получила одобрение в Европе для лечения β-талассемии.
- В 2018 году в клинической разработке находились 289 препаратов клеточной и генной терапии, из них 111 — от рака.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация