Праймированное редактирование генома: результаты испытаний на клетках
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
Праймированное редактирование генома позволило исследователям исправить в клетках человека и мыши мутации, связанные с серповидно-клеточной анемией и болезнью Тея—Сакса. Команда Дэвида Лю проверила более 175 вариантов редактирования. В отличие от обычного CRISPR-Cas9, метод разрезает одну цепь ДНК и использует матрицу pegRNA и фермент обратную транскриптазу для записи новой последовательности. В испытаниях изменения часто происходили при относительно небольшом числе нецелевых правок.
Авторы исследования считают, что в принципе праймированное редактирование может исправить около 89% известных патогенных генетических изменений в геноме человека. Однако метод всё ещё может вызывать нецелевые мутации. Доставка крупного комплекса РНК и ферментов в живые клетки остаётся сложной задачей, а эффективность технологии в модели на животных на момент публикации ещё не проверили.
Главное
- Исследователи проверили более 175 вариантов праймированного редактирования в клетках человека и мыши.
- С помощью метода создали и исправили мутации, связанные с серповидно-клеточной анемией и болезнью Тея—Сакса.
- Команда оценила, что метод в принципе может исправить около 89% известных патогенных генетических изменений в геноме человека.
- На момент публикации праймированное редактирование ещё не проверили в модели на животных.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация