Генная терапия гемофилии B: данные испытаний этранакогена дезапарвовека
Краткое изложение авторской публикации врача в сообществе «Врачи РФ» от .
Автор материала разбирает результаты генной терапии гемофилии B этранакогеном дезапарвовеком (АМТ-061), который разрабатывает uniQure. По мнению автора, первые данные выглядят многообещающе, хотя исследование охватывает лишь трех пациентов. 8 декабря 2019 года uniQure представила обновленные результаты открытого исследования фазы IIb: через год после однократной внутривенной инфузии средняя активность фактора IX достигла 41% от нормы, а максимальный показатель у одного пациента составил 50%. Ни один из трех участников не сообщил о кровотечениях; одному однократно ввели фактор IX в связи с операцией на тазобедренном суставе, а не из-за спонтанного кровотечения. АМТ-061 использует вектор AAV5 и вариант «Падуя» гена фактора IX. Препарат получил от FDA статус breakthrough therapy designation, предусматривающий ускоренное рассмотрение.
Главное
- В открытом исследовании фазы IIb участвовали три пациента с тяжелой гемофилией B и активностью фактора IX не выше 1%.
- Через год после однократной внутривенной инфузии средняя активность фактора IX составила 41% от нормы.
- Максимальная активность фактора IX у одного участника достигла 50% от нормы.
- Ни один из трех пациентов не сообщил о кровотечениях; одному фактор IX ввели в связи с операцией на тазобедренном суставе.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация