Гивосиран при острой печеночной порфирии: механизм действия и результаты исследований
Краткое изложение авторской публикации врача в сообществе «Врачи РФ» от .
Автор материала разбирает применение гивосирана при острой печеночной порфирии и механизм РНК-интерференции. В ноябре 2019 года FDA одобрило препарат для лечения взрослых пациентов с этим заболеванием; гивосиран стал вторым лекарством в мире на основе РНК-интерференции и первым средством для лечения острой печеночной порфирии.
По описанию автора, молекула гивосирана воздействует на мРНК, кодирующую ALA-синтазу, и доставляется в клетки печени с помощью группы GalNAc. В клиническом исследовании с участием 98 пациентов за 6 месяцев среднее число приступов составило 1,9 в группе гивосирана и 6,5 в группе плацебо. Препарат также снижал потребность в гемине и уровни ALA и PBG. Реакции в месте подкожного введения возникали у 25% пациентов; возможны почечная и печеночная токсичность. Гивосиран применяют один раз в месяц.
Главное
- В ноябре 2019 года FDA одобрило гивосиран для лечения взрослых пациентов с острой печеночной порфирией.
- В клиническом исследовании 98 пациентов за 6 месяцев среднее число приступов составило 1,9 при гивосиране и 6,5 при плацебо.
- Гивосиран воздействует на мРНК, кодирующую ALA-синтазу, и предназначен для доставки в клетки печени.
- Реакции в месте подкожного введения гивосирана наблюдались у 25% пациентов; также возможны почечная и печеночная токсичность.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация