CRISPR для лечения амавроза Лебера впервые применили внутри организма человека
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
В марте 2020 года ученые сообщили о первом применении CRISPR внутри организма человека для лечения наследственной слепоты. Вмешательство провели пациенту с амаврозом Лебера в Глазном институте Кейси Университета здоровья и науки Орегона в Портленде. Редактирование генов выполняли на сетчатке под общим наркозом. Обычная генная терапия для этого заболевания не подходит: дефектный ген слишком велик для доставки с помощью вируса.
Понять, повлияла ли процедура на зрение, рассчитывали примерно через месяц. Если первые попытки окажутся безопасными, исследователи планировали провести лечение еще у 18 человек. Среди возможных рисков CRISPR называли непреднамеренные изменения соседних генов; ученые старались снизить их вероятность. Инфекции и кровотечения после операции на глазу описывались как редкие осложнения.
Главное
- CRISPR впервые применили внутри организма человека для лечения наследственной слепоты.
- Вмешательство на сетчатке провели пациенту с амаврозом Лебера под общим наркозом.
- Первые результаты лечения ожидались примерно через месяц.
- При безопасности первых попыток исследователи планировали провести лечение еще у 18 человек.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация