Генная терапия: способы доставки генов, препараты и ограничения
Краткое изложение авторской публикации врача в сообществе «Врачи РФ» от .
В обзорной статье автор разбирает, как устроена генная терапия, какие препараты уже применялись к 2020 году и с какими ограничениями связано лечение. Согласно приведённому определению FDA, терапия основана на изменении генетического материала клеток: модификация может проходить непосредственно в организме (in vivo) или вне организма с последующим возвращением клеток пациенту (ex vivo). Автор описывает вирусные векторы для доставки генов, отмечая различия между аденоассоциированными вирусами и лентивирусами, а также риски иммунного ответа и интеграции в геном. В статье рассмотрены препараты для лечения наследственных заболеваний, CAR-T-терапия онкогематологических заболеваний и онколитический вирус Imlygic. Автор также объясняет, почему высокая стоимость, побочные эффекты и трудности доставки ограничивают применение генной терапии, и обсуждает перспективы редактирования генома с помощью CRISPR/Cas9.
Главное
- Автор приводит определение FDA: генная терапия изменяет генетический материал клеток in vivo или ex vivo.
- Аденоассоциированные вирусы применяются преимущественно для терапии in vivo и имеют ёмкость 5 кб.
- Luxturna получила одобрение для применения в США в 2017 году для лечения наследственной дистрофии сетчатки, связанной с геном RPE65.
- В 2017–2018 годах в США и Европе одобрили препараты CAR-T Kymriah и Yescarta для лечения некоторых онкогематологических заболеваний.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация