Генная терапия гемофилии A: FDA отказало BioMarin в регистрации
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
FDA отказало BioMarin Pharmaceutical в регистрации генной терапии гемофилии A и предложило подать заявку после завершения третьей фазы испытаний. Регулятор указал на различия в дизайне исследований первой-второй и третьей фаз и запросил полные данные об устойчивости лечебного эффекта. Окончательные результаты третьей фазы ожидались в ноябре 2021 года; возможный выход препарата на рынок отложился как минимум более чем на год.
В испытаниях первой-второй фаз у пациентов вырос уровень фактора VIII, а среднее число необходимых инъекций сократилось со 136 до 5 в год. При этом врачи наблюдали постепенное снижение концентрации белка, что вызывало опасения по поводу долгосрочного эффекта терапии. Предварительную стоимость лечения оценивали примерно в три миллиона долларов.
Главное
- FDA отказало BioMarin Pharmaceutical в регистрации генной терапии гемофилии A до получения результатов третьей фазы испытаний.
- Окончательные результаты третьей фазы ожидались в ноябре 2021 года.
- В испытаниях первой-второй фаз среднее число необходимых инъекций сократилось со 136 до 5 в год.
- Предварительную стоимость генной терапии гемофилии A оценивали примерно в три миллиона долларов.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация