Синдром Ангельмана у мышей: редактирование гена UBE3A-ATS частично восстановило показатели
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
Экспериментальное редактирование генома подавило активность UBE3A-ATS и частично смягчило проявления синдрома Ангельмана у мышей. Исследователи доставили в эмбрионы мышей вирусной частицей конструкцию с геном Cas9 и направляющей РНК, нацеленную на UBE3A-ATS. После редактирования повысилась экспрессия UBE3A в коре мозга, гиппокампе и спинном мозге (p < 0,001).
У мышей частично восстановились нормальные показатели массы тела и мозга. В поведенческих тестах животные чаще выходили в центр открытого поля, однако улучшения в тесте на закапывание предметов не наблюдалось. Результаты исследования опубликованы в журнале Nature; эксперимент проводился на мышах.
Главное
- Конструкция с Cas9 и направляющей РНК подавляла работу UBE3A-ATS у мышей с синдромом Ангельмана.
- После редактирования выросла экспрессия UBE3A в коре мозга, гиппокампе и спинном мозге (p < 0,001).
- У мышей частично восстановились нормальные показатели массы тела и мозга.
- В тесте на закапывание предметов поведенческих улучшений не обнаружили.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация