Наследственный амилоидоз: трансплантация печени и лекарственная терапия
Краткое изложение авторской публикации врача в сообществе «Врачи РФ» от .
В обзоре авторы разбирают лечение наследственного амилоидоза: при полинейропатии I и II ст. они называют патисиран и инотерсен, а препаратов выбора при кардиальном поражении пока нет. По оценке авторов, роль трансплантации печени снизилась; прогноз зависит от своевременного определения показаний и отсутствия тяжёлого поражения внутренних органов.
В исследовании APOLLO с участием 225 пациентов через 18 мес приём патисирана сопровождался улучшением показателя mNIS+7 на 6,0 ± 1,7 балла, тогда как в группе плацебо произошло ухудшение на 28,0 ± 2,6 балла. В исследовании NEURO-TTR инотерсен замедлял прогрессирование болезни, но был связан с риском гломерулонефрита и тромбопении по 3%. Авторы отмечают отсутствие одобренных препаратов для транстиретинового амилоидоза дикого типа; исследование ATTR-ACT показало пользу тафамидиса при кардиальном амилоидозе. Сравнительных исследований новых методов лечения нет, а экспертные рекомендации отдают предпочтение сайленсерам генов при агрессивном течении заболевания.
Главное
- Для наследственного амилоидоза с полинейропатией I и II ст. авторы называют патисиран и инотерсен; препаратов выбора при кардиальном поражении пока нет.
- В исследовании APOLLO участвовали 225 пациентов; через 18 мес mNIS+7 улучшился при патисиранe на 6,0 ± 1,7 балла.
- В исследовании NEURO-TTR инотерсен замедлял прогрессирование болезни; гломерулонефрит и тромбопения отмечены у 3% пациентов.
- В исследовании ATTR-ACT тафамидис снижал общую смертность при кардиальном ATTR-амилоидозе: отношение рисков составило 0,70.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация