Нусинерсен при спинальной мышечной атрофии у детей: опыт врачей

Краткое изложение интервью, опубликованного в сообществе «Врачи РФ» от .

В интервью детские неврологи рассказали об опыте применения нусинерсена (Спинразы) при спинальной мышечной атрофии (СМА) у детей. Спинраза стала доступна российским пациентам в декабре 2019 года; до регистрации препарата 41 пациент со СМА 1-го типа получил лечение по программе раннего доступа.

Собеседники считают важными раннюю диагностику и начало терапии до утраты двигательных функций. Для подтверждения СМА врачи используют нейрофизиологические и молекулярно-генетические методы обследования. По наблюдениям специалистов, у детей отмечалась положительная динамика двигательных и дыхательных показателей. Одна из неврологов сообщила, что за 1,5 года применения нусинерсена все дети в её практике выжили. Препарат вводят интратекально; среди возможных нежелательных явлений собеседники назвали рвоту и небольшое повышение внутричерепного давления.

Главное

  • Спинраза стала доступна российским пациентам в декабре 2019 года.
  • До регистрации нусинерсен получили 41 российский пациент со СМА 1-го типа.
  • Собеседники считают раннее начало терапии важным до утраты двигательных функций.
  • По словам одной из неврологов, за 1,5 года применения препарата все дети в её практике выжили.

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.

Войти Регистрация