Аденоассоциированные вирусы в генной терапии: возможности и ограничения
Краткое изложение авторской публикации врача в сообществе «Врачи РФ» от .
Автор материала объясняет, почему аденоассоциированные вирусы (AAV) широко применяют для доставки генов in vivo и какие ограничения мешают их использованию. По его оценке, векторы AAV сравнительно мало интегрируются в геном клеток и могут доставлять генетический материал в неделящиеся клетки, однако их небольшая ёмкость ограничивает размер переносимого гена. Эффективность терапии также может снижаться из-за нейтрализующих антител и клеточного иммунного ответа; наличие антител у пациентов способно исключить часть из них из клинических исследований. Автор рассматривает способы изменения капсида, отбора новых вариантов и уменьшения воздействия иммунитета, а также подходы к упаковке крупных генов. На апрель 2021 года было зарегистрировано 245 клинических исследований препаратов на основе AAV. Среди препятствий дальнейшему применению технологии автор отмечает сложность масштабирования производства и возможную токсичность высоких доз.
Главное
- Автор связывает широкое применение AAV in vivo с их сравнительно низкой интеграцией в геном и способностью инфицировать неделящиеся клетки.
- Геном AAV составляет около 4,7 тысяч пар нуклеотидов, что ограничивает размер переносимого генетического материала.
- По материалу, нейтрализующие антитела могут снижать эффективность терапии AAV и исключать пациентов из клинических исследований.
- На апрель 2021 года было зарегистрировано 245 клинических исследований генно-инженерных препаратов на основе AAV.
- Автор указывает на сложность масштабирования производства AAV-векторов и возможную токсичность высоких доз.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация