CRISPR/Cas9 при наследственном боковом амиотрофическом склерозе: опыт на мышах
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
Исследователи из Университета Калифорнии в Беркли проверили CRISPR/Cas9 как подход к терапии наследственного бокового амиотрофического склероза (БАС) на генетически модифицированных мышах с мутантным геном SOD1. Аденоассоциированный вирус (AAV) доставлял ген Cas9 в астроциты и олигодендроциты — клетки, окружающие моторные нейроны. Обработанные новорожденные мыши жили значительно дольше контрольных, однако лечение не устранило проявления заболевания и не стало лекарством: эксперимент подтвердил концепцию, а не эффективность терапии у людей. Мутация SOD1 отвечает за 20 процентов наследуемых случаев БАС и 2 процента всех случаев заболевания в мире. Результаты опубликованы в Science Advances.
Главное
- Исследователи из Университета Калифорнии в Беркли изучили CRISPR/Cas9 на мышах с мутантным геном SOD1.
- Аденоассоциированный вирус доставлял ген Cas9 в астроциты и олигодендроциты вокруг моторных нейронов.
- Обработанные новорожденные мыши жили значительно дольше контрольных, но лечение не устранило проявления БАС.
- Мутация SOD1 отвечает за 20 процентов наследуемых случаев БАС и 2 процента всех случаев заболевания в мире.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация