Болезнь Помпе: FDA одобрило Nexviazyme для детей от 1 года
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
Для лечения поздней стадии болезни Помпе у детей от 1 года FDA разрешило применять Nexviazyme (avalglucosidase alfa-ngpt) компании Sanofi. В клинических исследованиях участвовали 100 пациентов; у получавших Nexviazyme и другое средство ферментозаместительной терапии улучшилась функция легких. Название второго препарата не уточняется.
Среди частых побочных эффектов Nexviazyme указаны зуд, мышечная боль, головокружение, рвота, эритема и крапивница, а также тошнота, диарея, утомляемость, головная боль и артралгия. К серьезным реакциям отнесены озноб, повышение температуры тела и анафилактический шок. Пациенты с нарушениями функции сердца или дыхания подвержены риску острой кардиореспираторной недостаточности. Nexviazyme получил статусы Fast Track, Priority Review и Breakthrough Therapy. В России с февраля 2021 года зарегистрирован Майозайм (алглюкозидаза альфа); на момент публикации он был единственным доступным препаратом для пациентов с болезнью Помпе.
Главное
- FDA одобрило Nexviazyme для лечения поздней стадии болезни Помпе у детей от 1 года.
- В исследованиях Nexviazyme участвовали 100 пациентов; функция легких улучшилась в обеих группах лечения.
- Для пациентов с нарушениями функции сердца или дыхания отмечен риск острой кардиореспираторной недостаточности.
- Nexviazyme получил статусы Fast Track, Priority Review и Breakthrough Therapy.
- В России Майозайм был зарегистрирован в феврале 2021 года и на момент публикации оставался единственным доступным препаратом для лечения болезни Помпе.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация