Хорея Гентингтона: белок FAN1 изучают как возможную мишень терапии
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
Международная группа исследователей во главе со специалистами Университетского колледжа Лондона обнаружила в экспериментах на культурах клеток, что усиление выработки белка FAN1 может сдерживать накопление тринуклеотидных повторов, связанное с хореей Гентингтона. Результаты опубликованы в журнале Cell Reports. FAN1 участвует в восстановлении ДНК и удаляет лишние фрагменты, возникающие при репарации. Исследователи также установили, что накопление повторов ограничивает дефицит некоторых белков, связанных с репликацией ДНК.
Болезнь Гентингтона пока неизлечима. Исследователи рассматривают препараты, которые могли бы имитировать или усиливать действие FAN1, и уже ищут такие средства. Следующий этап работы — проверить этот механизм на моделях, более близких к реальным условиям, и оценить, можно ли воздействовать на него терапевтически. Полученные данные пока не означают, что лечение на основе FAN1 разработано или проверено у пациентов.
Главное
- Эксперименты на культурах клеток показали, что усиление выработки FAN1 может сдерживать накопление тринуклеотидных повторов.
- Белок FAN1 участвует в восстановлении ДНК и удаляет лишние фрагменты, возникающие при репарации.
- Исследование провела международная группа во главе со специалистами Университетского колледжа Лондона.
- Исследователи ищут препараты, способные имитировать или усиливать действие FAN1.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация