Рисдиплам при СМА I типа: результаты испытания у младенцев
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
В открытом клиническом исследовании рисдиплам был связан с улучшением моторной функции у младенцев со спинальной мышечной атрофией (СМА) I типа. Испытание прошло в 14 центрах и включало 41 ребенка в возрасте от 1 до 7 месяцев. По сравнению с контрольной группой, для которой использовали анамнестические данные детей без лечения, участники исследования лучше достигали этапов моторного развития, в том числе могли некоторое время сидеть без поддержки; они также жили дольше, чем ожидалось.
Рисдиплам — низкомолекулярный препарат для ежедневного приема внутрь, который способствует выработке белка SMN. В августе 2020 года FDA одобрило рисдиплам для взрослых и детей от двух лет. Результаты испытания у младенцев относятся к группе пациентов, возраст которой не входил в указанную одобренную возрастную категорию.
Главное
- В открытом исследовании рисдиплама участвовал 41 младенец с СМА I типа в возрасте от 1 до 7 месяцев.
- Испытание рисдиплама проводилось в 14 центрах.
- У младенцев наблюдались улучшения моторной функции, включая способность некоторое время сидеть без поддержки.
- В августе 2020 года FDA одобрило рисдиплам для взрослых и детей от двух лет.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация