Гемофилия A: в Европе разрешили продажу генной терапии Roctavian
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
24 июня 2022 года CHMP EMA разрешил продажу в Европе препарата Roctavian (valoctocogene roxaparvovec). Генотерапия BioMarin предназначена для взрослых с гемофилией A, у которых нет антител к AAV5. В марте 2016 года Roctavian получил в ЕС статус орфанного лекарственного средства.
На дату публикации препарат не был разрешен в США и не был зарегистрирован в России. В августе 2020 года Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) отклонило заявку BioMarin, указав на необходимость предоставить двухлетние данные клинических исследований безопасности и эффективности для всех участников. Повторно подать заявку в FDA компания могла не ранее 2022 года; о таких планах BioMarin не сообщала.
Главное
- CHMP EMA выдал разрешение на продажу Roctavian в Европе 24 июня 2022 года.
- Roctavian предназначен для взрослых с гемофилией A без антител к AAV5.
- В марте 2016 года Roctavian получил в ЕС статус орфанного лекарственного средства.
- FDA отклонило заявку BioMarin в августе 2020 года и запросило двухлетние данные клинических исследований.
- На дату публикации Roctavian не был зарегистрирован в России и не был разрешен в США.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация