CTX001 на основе CRISPR/Cas9: выход препарата на рынок ожидался в 2023 году
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
CTX001 — экспериментальный препарат Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics для лечения бета-талассемии и серповидно-клеточной анемии — мог появиться на рынке в 2023 году. На 5 июля 2022 года препарат проходил клинические исследования. FDA присвоило CTX001 статусы Advanced Therapy (RMAT), Fast Track, Orphan Drug и Rare Pediatric Disease для обеих болезней; Европейская комиссия признала его орфанным лекарством, а EMA присвоило ему обозначение Priority Medicines (PRIME) для лечения серповидно-клеточной анемии.
Среди конкурентов компаний Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics называлась Bluebird bio. Препарат Zynteglo (betibeglogene autotemcel) получил условное одобрение EMA для применения при бета-талассемии. Bluebird bio подала заявку на регистрацию препарата в FDA осенью 2021 года, а в июне 2022 года все члены консультативного комитета FDA проголосовали за его регистрацию.
Главное
- CTX001 разрабатывали Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics для лечения бета-талассемии и серповидно-клеточной анемии.
- В июле 2022 года CTX001 проходил клинические исследования; его выход на рынок ожидался в 2023 году.
- FDA присвоило CTX001 статусы Advanced Therapy (RMAT), Fast Track, Orphan Drug и Rare Pediatric Disease.
- EMA условно одобрило Zynteglo компании Bluebird bio для применения при бета-талассемии.
- В июне 2022 года все члены консультативного комитета FDA проголосовали за регистрацию Zynteglo.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация