Генная терапия орфанных заболеваний: разработка и барьеры внедрения
Краткое изложение интервью, опубликованного в сообществе «Врачи РФ» от .
В интервью директор научно-клинического центра прецизионной и регенеративной медицины Альберт Ризванов рассказал о разработке генной терапии орфанных заболеваний. По словам собеседника, в России нет законодательной базы для испытания препаратов на пациентах с орфанными заболеваниями в рамках индивидуальных клинических исследований. Внедрению клеточных методов также мешают стоимость, логистика и сертификация, а персонализированное лечение требует специализированных лабораторий и подготовленных сотрудников.
Группа Ризванова разрабатывает препараты для редких наследственных болезней конвейерным способом, рассчитывая одновременно создавать десятки лекарств и снижать их стоимость. Центр уже предлагает пациентам мультиомиксную диагностику, но её массовому применению препятствуют стоимость и законодательство. Ризванов также описал применение CAR-T-терапии при некоторых опухолях кроветворной системы.
Главное
- Ризванов отмечает отсутствие в России правовой базы для индивидуальных клинических исследований препаратов при орфанных заболеваниях.
- Персонализированная клеточная терапия требует специализированных лабораторий и подготовленных сотрудников, что повышает её стоимость.
- Группа Ризванова разрабатывает препараты для редких наследственных заболеваний конвейерным способом и может вести работу над десятками лекарств.
- Научно-клинический центр уже предлагает мультиомиксную диагностику; массовому применению мешают стоимость и законодательство.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация