Qalsody при БАС: FDA ускоренно одобрило тоферсен
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
FDA в ускоренном порядке одобрило Qalsody (тоферсен) для лечения бокового амиотрофического склероза (БАС). Тоферсен относится к антисмысловым олигонуклеотидам РНК: он блокирует экспрессию мутантного гена SOD1 и снижает накопление мутантной супероксиддисмутазы, связанной с развитием заболевания.
Qalsody вводят в спинномозговой канал. Пациентам делают три начальные инъекции с интервалом 14 дней, после чего переходят на поддерживающее введение каждые 28 дней. В исследовании препарат уменьшал содержание в крови тонкого полипептидного нейрофиламента, используемого как показатель повреждения аксонов и нейродегенерации, и тормозил развитие симптомов БАС.
Главное
- FDA ускоренно одобрило Qalsody с действующим веществом тоферсен для лечения БАС.
- Тоферсен блокирует экспрессию мутантного гена SOD1 и снижает накопление мутантной супероксиддисмутазы.
- Qalsody вводят в спинномозговой канал: три начальные дозы — с интервалом 14 дней, затем поддерживающие — каждые 28 дней.
- В исследовании препарат снижал уровень тонкого полипептидного нейрофиламента в крови и тормозил развитие симптомов БАС.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация