Qalsody (tofersen) при БАС с мутацией SOD1: FDA разрешило применение
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
FDA разрешило препарат Qalsody (tofersen) для лечения формы бокового амиотрофического склероза (БАС), связанной с мутацией гена SOD1. Такая мутация встречается в 2% случаев БАС; Qalsody стал первым препаратом, направленным на эту генетическую причину заболевания. Biogen выпускает Qalsody в форме средства для инъекций в спинномозговой канал: три дозы по 100 мг с интервалом 14 дней, затем — 13 поддерживающих доз в год. Одна инъекция стоит $14,23 тыс., а лечение в первый год оценивается почти в $200 тыс. (16 млн рублей по курсу на 3 мая).
Ускоренное одобрение FDA основано на снижении концентрации легких цепей нейрофиламентов (NfL) в плазме — индикатора дегенерации нервных клеток, предположительно связанного с прогрессированием симптомов. Чтобы препарат остался на рынке, Biogen должна предоставить дополнительные данные об эффективности; tofersen проходит III стадию клинических исследований. В России около 15 тыс. пациентов с БАС, а число больных с мутацией SOD1 может достигать 300 человек.
Главное
- Мутация гена SOD1 встречается в 2% случаев бокового амиотрофического склероза.
- Qalsody вводят дозами по 100 мг: сначала три инъекции с интервалом 14 дней, затем 13 доз в год.
- Одна инъекция Qalsody стоит $14,23 тыс.; стоимость лечения в первый год оценивается почти в $200 тыс.
- В России около 15 тыс. пациентов с БАС; число больных с мутацией SOD1 может достигать 300 человек.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация