Прионные заболевания: экспериментальное подавление гена PRNP у мышей
Краткое изложение авторской публикации врача в сообществе «Врачи РФ» от .
Автор материала описывает экспериментальный подход к лечению прионных заболеваний: у мышей препарат AAV-ZF-R подавлял активность гена PRNP, кодирующего белок PrP, на который воздействуют прионы. Систему создали исследователи Sangamo Therapeutics и Института Броуда; аденоассоциированный вирус доставлял в нейроны белок ZF-R, блокирующий активность гена.
В опыте препарат вводили в мозг заражённых мышей на 60-й или 120-й день после контакта с прионом. Из 19 животных в лечебных группах 10 прожили более 360 дней после заражения, а пять — более 500 дней; все мыши контрольной группы умерли к 160-му дню. По результатам вскрытия, при лечении прекращалось накопление белковых бляшек. Автор отмечает, что для испытаний на людях предстоит разработать блокатор PRNP и систему его доставки в нейроны.
Главное
- Исследователи из Sangamo Therapeutics и Института Броуда создали систему AAV-ZF-R для подавления гена PRNP у мышей.
- Препарат вводили в мозг заражённых мышей на 60-й или 120-й день после контакта с прионом.
- 10 из 19 мышей, получавших лечение, прожили более 360 дней после заражения, а пять — более 500 дней.
- Все мыши контрольной группы умерли к 160-му дню после заражения.
- Для испытаний подхода на людях планируется разработать блокатор PRNP и вирус для доставки его в нейроны.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация