CRISPR/Cas9 при миодистрофии Дюшенна: результаты на мышах
Краткое изложение авторской публикации врача в сообществе «Врачи РФ» от .
Автор материала рассматривает перспективы CRISPR/Cas9 при миодистрофии Дюшенна на основе трех исследований, опубликованных в Science в 2016 году. Во всех работах на мышиных моделях применяли пропуск экзонов: удаление участков гена DMD должно было восстановить рамку считывания и позволить синтез укороченного дистрофина. Компоненты редактирования доставляли с помощью аденоассоциированных вирусных векторов. В экспериментах частично восстановились выработка дистрофина и функция мышц; по данным, приведенным автором, даже уровень белка в 3–15% от нормального может приносить терапевтическую пользу. Автор отмечает, что результаты на мышах не означают готовности лечения для людей: нужны дальнейшие исследования эффективности и безопасности, в том числе на более крупных животных. В статье также рассматриваются клеточная терапия, восстановление синтеза оксида азота и препарат Givinostat, который на момент публикации находился во II фазе клинических испытаний.
Главное
- В статье рассматриваются три исследования CRISPR/Cas9 при миодистрофии Дюшенна, опубликованные в Science в 2016 году.
- В мышиных моделях пропуск экзонов гена DMD применяли для восстановления рамки считывания и синтеза укороченного дистрофина.
- Для доставки компонентов редактирования в мышечные ткани использовали аденоассоциированные вирусные векторы.
- Автор указывает, что уровень дистрофина в 3–15% от нормального может приносить терапевтическую пользу.
- На момент публикации Givinostat находился во II фазе клинических испытаний.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация