Болезнь Помпе: FDA одобрило комбинацию Pombiliti и Opfolda
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
FDA одобрило разработанную Amicus Therapeutics комбинацию Pombiliti (ципаглюкозидаза альфа) и Opfolda (миглустат) в капсулах по 65 мг для лечения болезни Помпе. Препарат предназначен взрослым с поздней стадией заболевания, у которых не отмечается улучшения при заместительной ферментной терапии.
Болезнь Помпе связана с дефицитом кислой альфа-глюкозидазы (GAA): гликоген накапливается в лизосомах мышечных клеток, что повреждает мышцы; среди проявлений — мышечная слабость и прогрессирующее поражение дыхательных путей. Pombiliti расщепляет гликоген, а Opfolda стабилизирует фермент в крови. FDA ранее присвоило комбинации статус «прорывной терапии»; она также одобрена для взрослых с болезнью Помпе в Европейском союзе и Великобритании. В США для лечения болезни Помпе одобрены также препараты Sanofi Myozyme (2006 год), Lumizyme (2010 год) и Nexviazyme (2021 год).
Главное
- FDA одобрило комбинацию Pombiliti и Opfolda для лечения взрослых с поздней стадией болезни Помпе.
- Лечение предназначено пациентам, которым не удается добиться улучшения на фоне заместительной ферментной терапии.
- Pombiliti расщепляет гликоген, а Opfolda стабилизирует фермент в крови.
- В США одобрены также Myozyme, Lumizyme и Nexviazyme от Sanofi.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация