CRISPR-терапия exa-cel при серповидно-клеточной анемии проходит проверку FDA
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
Вопрос безопасности терапии exa-cel для лечения серповидно-клеточной анемии 31 октября рассмотрели внешние советники Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Препарат Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics использует CRISPR-Cas9 для отключения гена BCL11A и запуска выработки фетального гемоглобина. Терапия может стать первой CRISPR-разработкой, одобренной регулятором, но на момент публикации проверка FDA продолжалась.
Компании сообщили: на протяжении девяти месяцев после лечения вазо-окклюзионных кризов не было у 31 из 32 участников испытаний; до лечения у участников в среднем происходило около четырех кризов в год. Опасения по поводу возможного рака крови возникли после случаев у двух участников испытания другой генной терапии. Исследования не связали эти случаи с использованным там вирусом, однако консультанты оценивали долгосрочную безопасность модификации стволовых клеток. Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics предложили наблюдать за участниками в течение 15 лет.
Главное
- 31 октября 2023 года внешние консультанты FDA начали обсуждать безопасность терапии exa-cel.
- Exa-cel отключает ген BCL11A, чтобы стимулировать выработку фетального гемоглобина.
- Через девять месяцев у 31 из 32 участников испытаний не было вазо-окклюзионных кризов.
- Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics предложили наблюдать за участниками 15 лет.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация