Деландистроген моксепарвовек-рокл при мышечной дистрофии Дюшенна: результаты фазы III
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
Компания Roche объявила основные результаты исследования EMBARK фазы III препарата деландистроген моксепарвовек-рокл у амбулаторных мальчиков 4–7 лет с мышечной дистрофией Дюшенна. Через 52 недели средний общий балл по шкале Северная Звезда (NSAA) вырос на 2,6 балла у получавших препарат и на 1,9 балла в группе плацебо, однако первичная конечная точка исследования достигнута не была.
Клинически и статистически значимые улучшения отмечены по вторичным функциональным показателям: времени подъёма с пола, тесту ходьбы на 10 метров и 95-му центилю скорости шага. Для времени подъёма на 4 ступени также зарегистрировано устойчивое преимущество препарата. Вопросов к безопасности лечения не возникло. Roche намерена проанализировать результаты, чтобы определить дальнейшие шаги.
Главное
- В исследовании EMBARK фазы III участвовали амбулаторные мальчики 4–7 лет с мышечной дистрофией Дюшенна.
- Через 52 недели балл NSAA вырос на 2,6 балла при лечении препаратом и на 1,9 балла при приёме плацебо.
- Первичная конечная точка исследования достигнута не была.
- Клинически и статистически значимые улучшения отмечены по времени подъёма с пола, тесту ходьбы на 10 метров и 95-му центилю скорости шага.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация