Генная терапия заболеваний сетчатки: способы доставки и результаты испытаний
Краткое изложение авторской публикации врача в сообществе «Врачи РФ» от .
Автор материала разбирает генную терапию наследственных заболеваний сетчатки и сравнивает три способа доставки аденоассоциированных вирусных векторов: субретинальный, интравитреальный и супрахориоидальный. По оценке автора, субретинальная инъекция наиболее изучена, но технически сложна и связана с риском осложнений; супрахориоидальный способ пока проходит клинические исследования.
Автор приводит пример voretigene neparvovec-rzyl — первого одобренного FDA в конце 2017 года препарата для заболеваний, связанных с мутациями RPE65; улучшение зрения после лечения сохранялось не менее пяти лет. Для X-сцепленного пигментного ретинита одобренной терапии пока нет. В материале также описаны испытания cotoretigene toliparvovec, не достигшего основной цели исследования, и подходы к лечению хороидеремии и наследственной оптической нейропатии Лебера.
Главное
- Автор указывает, что для доставки аденоассоциированных вирусных векторов применяют три типа инъекций: субретинальную, интравитреальную и супрахориоидальную.
- Voretigene neparvovec-rzyl был одобрен FDA в конце 2017 года для заболеваний, связанных с мутациями RPE65.
- По данным, приведённым автором, улучшения зрения после лечения voretigene neparvovec-rzyl сохранялись не менее пяти лет.
- Автор отмечает, что одобренного лечения X-сцепленного пигментного ретинита пока нет.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация