Золгенсма при СМА: данные для детей до 9 лет и весом до 21 кг
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
Компания Novartis сообщила о данных клинического исследования золгенсмы при спинальной мышечной атрофии у детей старшего возраста и с большей массой тела, чем предусматривала прежняя маркировка препарата. Компания заявила о возможности применения золгенсмы у пациентов до 9 лет и весом до 21 кг. В исследовании участвовали 24 ребенка от 18 месяцев до 9 лет: 21 из них до включения прекратил лечение рисдипламом или нусинерсеном, а трое не получали эти препараты. Через 52 недели двигательные показатели у большинства участников сохранились или улучшились; 23 ребенка могли сидеть с небольшой поддержкой, трое — стоять с поддержкой, один — ходить с поддержкой. В российской инструкции указано применение золгенсмы у детей до 2 лет и весом не более 13,5 кг.
Главное
- В исследовании золгенсмы участвовали 24 ребенка со спинальной мышечной атрофией в возрасте от 18 месяцев до 9 лет.
- До включения в исследование 21 ребенок прекратил лечение рисдипламом или нусинерсеном; трое не получали эти препараты.
- Через 52 недели двигательные показатели у большинства участников сохранились или улучшились.
- Российская инструкция предусматривает применение золгенсмы у детей до 2 лет и весом не более 13,5 кг.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация