Редактирование генов мозга плода: мРНК-доставка испытана на мышах
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
Исследователи Калифорнийского университета и Калифорнийского университета в Беркли испытали на мышах способ доставки мРНК в мозг плода для редактирования генов до рождения. Липидные наночастицы доставляли мРНК, кодирующую белок Cas9, в желудочки мозга; эксперимент был направлен на гены, связанные с синдромом Ангельмана. По оценке исследователей, метод позволяет доставлять генетический материал в мозг плода раньше, чем появляется гематоэнцефалический барьер; после рождения этот барьер осложняет лечение.
В опыте LNP обеспечили трансфекцию около 30% стволовых клеток мозга мышей. В гиппокампе изменения затронули 60% нейронов, а в коре мозга — 40%. Команда намерена сделать метод эффективнее и приспособить его к лечению разных генетических заболеваний.
Главное
- Исследователи Калифорнийского университета и Калифорнийского университета в Беркли разработали способ доставки мРНК в мозг плода.
- В модели на мышах мРНК Cas9 вводили в желудочки мозга плода для редактирования генов, связанных с синдромом Ангельмана.
- Липидные наночастицы обеспечили трансфекцию около 30% стволовых клеток мозга мышей.
- Изменения затронули 60% нейронов гиппокампа и 40% нейронов коры мозга.
- Команда намерена повысить эффективность метода и приспособить его к лечению разных генетических заболеваний.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация