Эпигенетическое подавление PCSK9: результаты испытаний на животных

Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .

Американские исследователи испытали способ снижения активности PCSK9 с помощью одной внутривенной инъекции липидных наночастиц. Метод эпигенетического редактирования подавляет активность гена, не изменяя ДНК. Исследования провели на клетках печени человека, мышах с генами человеческого PCSK9 и макаках. У мышей уровень PCSK9 снизился на 98%, а эффект сохранялся более года, в том числе после стимуляции регенерации печени. У макак уровень PCSK9 уменьшился почти на 90%, а концентрация ЛПНП — примерно на 70%; исследователи сопоставили этот результат с эффектом статинов. Испытаний на людях пока не проводили: перед клиническими исследованиями необходима дополнительная проверка метода.

Главное

  • Эпигенетическое редактирование подавляет активность PCSK9 без изменения ДНК.
  • У мышей уровень PCSK9 после однократной инъекции снизился на 98%, эффект сохранялся более года.
  • У макак уровень PCSK9 уменьшился почти на 90%, а концентрация ЛПНП — примерно на 70%.
  • Перед клиническими испытаниями метода на людях необходимы дополнительные исследования.

Что говорят врачи

Заметная часть участников настороженно относится к обещанию длительного эффекта и опасается отдалённых последствий, считая важным дождаться клинического опыта. В ответ напоминают, что описанные результаты пока получены до клинических испытаний, поэтому обсуждать влияние на смертность преждевременно; также указывают на системы наблюдения за безопасностью препаратов. Отдельные коллеги подчеркивают, что нарушения липидного обмена нельзя сводить только к повышенному холестерину. Другие отмечают, что средства, воздействующие на PCSK9, уже существуют, но могут быть дорогими и требуют повторных инъекций.

Обобщение обсуждения публикации в сообществе «Врачи РФ» (52 комментария). Без цитат и имён участников. Само обсуждение доступно врачам после входа.

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.

Войти Регистрация