Генная терапия наследственных дегенераций сетчатки на поздних стадиях
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
Исследователи Пенсильванского университета разработали четыре промотора для генной терапии наследственных дегенераций сетчатки, которые сохраняют активность при выраженной потере фоторецепторов. Результаты исследования опубликованы в журнале Molecular Therapy.
Промоторы на основе генов GNGT2, IMPG2 и PDE6H проверили на собаках с моделями наследственных дегенераций сетчатки. Они обеспечивали специфическую экспрессию генов в фоторецепторах даже после утраты более половины таких клеток и превзошли по силе и специфичности широко используемый промотор GRK1. Вариант на основе GNGT2 проявлял активность в палочках и колбочках; его небольшой размер позволяет упаковывать его в адено-ассоциированный вирус для доставки в сетчатку. Исследователи отмечают, что специфичность промоторов может ограничивать внецелевые эффекты и снижать риск иммунных реакций.
Главное
- Исследователи разработали четыре фоторецептор-специфичных промотора для генной терапии наследственных дегенераций сетчатки.
- Промоторы GNGT2, IMPG2 и PDE6H тестировали на собаках с моделями наследственных дегенераций сетчатки.
- Новые промоторы сохраняли активность после потери более половины фоторецепторов.
- Промоторы превзошли GRK1 по силе экспрессии и специфичности.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация