Генная терапия болезни Хантингтона замедлила прогрессирование на 75%
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
Экспериментальная генная терапия болезни Хантингтона замедлила прогрессирование заболевания в среднем на 75% через три года после операции. В клиническом испытании участвовали 29 пациентов; оценка учитывала когнитивные функции, двигательную активность и способность справляться с повседневными задачами. Согласно приведённым данным, ухудшение, обычно наблюдаемое за год, при таком темпе может растянуться на четыре года.
Лечение проводят во время нейрохирургической операции продолжительностью 12–18 часов: в мозг вводят вирус с последовательностью ДНК, запускающей выработку микроРНК для блокировки образования мутантного белка хантингтина. У участников также снизился уровень нейрофиламентов в спинномозговой жидкости. У некоторых пациентов возникали воспалительные реакции, головные боли и спутанность сознания; эти проявления проходили самостоятельно или устранялись стероидами. Разработчик терапии, компания uniQure, планирует подать заявку на лицензирование в США в начале 2026 года.
Главное
- В испытании генной терапии болезни Хантингтона участвовали 29 пациентов.
- Через три года после операции прогрессирование болезни замедлилось в среднем на 75%.
- В спинномозговой жидкости участников снизился уровень нейрофиламентов.
- Компания uniQure планирует подать заявку на лицензирование терапии в США в начале 2026 года.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация