Синдром Хантера: первое редактирование генома внутри организма пациента
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
Врачи UCSF Benioff Children's Hospital впервые отредактировали геном непосредственно в организме пациента с синдромом Хантера. Экспериментальную генную терапию получил мужчина 44 лет в рамках исследования Sangamo Therapeutics. Метод должен помочь клеткам печени вырабатывать идуронат-2-сульфатазу; терапия вряд ли устранит все симптомы, но может остановить дальнейшее развитие болезни.
Для доставки нуклеаз цинковых пальцев и миллиардов копий нового гена врачи использовали обезвреженные вирусные частицы. Руководитель исследования считал, что для успешного лечения достаточно изменить 1% клеток. Предварительные тесты указывали на безопасность подхода, однако сохранялись риски иммунной реакции, нарушения работы других генов и воздействия на репродуктивную систему. Эффект ожидали через месяц, достоверные данные — через три месяца. Sangamo Therapeutics планировала провести лечение у девяти взрослых пациентов.
Главное
- Редактирование генома внутри организма впервые провели пациенту с синдромом Хантера.
- Нуклеазы цинковых пальцев и копии нового гена доставили в организм с помощью обезвреженных вирусных частиц.
- Для успешного лечения, по оценке руководителя исследования, достаточно изменить 1% клеток.
- Первые эффекты ожидали через месяц, а достоверные данные — через три месяца.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация