Внутриутробная генная терапия болезни Гоше испытана на мышах
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
Исследователи под руководством Саймона Уоддингтона предотвратили развитие нейропатической болезни Гоше у мышей, введя ген GBA в мозг эмбрионов с помощью вектора AAV9. После рождения у мышей, получивших терапию, не развились паралич и потеря нейронов в таламусе, однако сохранилась висцеральная болезнь Гоше.
В опытах на новорождённых мышах внутривенное введение AAV9-GBA лучше ограничивало поражение внутренних органов, но слабее влияло на нейровоспаление и не предотвращало повреждение мозга. Внутриутробное введение AAV9-GFP под контролем ультразвука двум макакам примерно в середине внутриутробного развития сопровождалось обширной экспрессией GFP в головном мозге после рождения. Авторы указали, что внедрение фетальной генной терапии затруднено, в частности из-за сложностей клинических испытаний с участием беременных женщин.
Главное
- Введение AAV9-GBA в мозг эмбрионов предотвратило развитие нейропатической болезни Гоше у мышей.
- Внутриутробная терапия предотвратила потерю нейронов в таламусе, но не остановила висцеральную болезнь Гоше.
- Внутривенное введение AAV9-GBA новорождённым мышам лучше ограничивало поражение внутренних органов, чем внутричерепное.
- У двух макак после внутриутробного введения AAV9-GFP наблюдалась обширная экспрессия GFP в головном мозге.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация