CTX001 при бета-талассемии: пациенту применили CRISPR-модифицированные клетки
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics сообщили о применении CTX001 у первого пациента с бета-талассемией в клиническом исследовании. Терапия использует гемопоэтические стволовые клетки пациента, геном которых изменили с помощью CRISPR/Cas9, чтобы повысить выработку фетального гемоглобина. Исследования CTX001 находятся на ранней стадии; данных о результатах лечения в сообщении нет.
Для создания терапии клетки получили из периферической крови пациента, отредактировали вне организма и подготовили к возвращению в кровоток. Обычно бета-талассемию лечат регулярными переливаниями крови. Компании также сообщили, что первая фаза испытаний CTX001 при серповидноклеточной анемии должна начаться в середине 2019 года; пациент для исследования уже выбран.
Главное
- Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics сообщили о применении CTX001 у первого пациента с бета-талассемией.
- Для CTX001 гемопоэтические стволовые клетки получили из периферической крови пациента и отредактировали CRISPR/Cas9.
- Изменение клеток должно увеличить выработку фетального гемоглобина.
- Первую фазу испытаний CTX001 при серповидноклеточной анемии планировали начать в середине 2019 года.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация