Первичное редактирование генома с помощью CRISPR-Cas9 и обратной транскриптазы

Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .

Исследователи Массачусетского технологического института и Гарвардского университета разработали метод первичного редактирования генома, объединив CRISPR-Cas9 с обратной транскриптазой. В отличие от стандартной системы CRISPR-Cas9, которая разрывает обе цепи ДНК, модифицированный комплекс разрезает одну цепь и использует направляющую РНК с последовательностью будущей правки. Обратная транскриптаза переводит эту информацию в ДНК и записывает ее в целевой участок. По описанию исследователей, метод повышает вероятность получить запланированные изменения без смеси непредусмотренных вариантов, возникающей при обычном редактировании. Команда показала, что подход способен точно корректировать генетические варианты, связанные с серповидноклеточной анемией и болезнью Тея — Сакса: в первом случае требуется замена тимина на аденин, во втором — удаление четырех букв ДНК в одном участке генома.

Главное

  • Исследователи Массачусетского технологического института и Гарвардского университета соединили CRISPR-Cas9 с обратной транскриптазой.
  • Модифицированный комплекс разрезает одну нить ДНК, а направляющая РНК содержит информацию о новой последовательности.
  • Метод показал способность корректировать варианты генов, связанные с серповидноклеточной анемией.
  • Для коррекции варианта, связанного с болезнью Тея — Сакса, требуется удалить четыре буквы ДНК в одном участке генома.

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.

Войти Регистрация