Праймированное редактирование генома может исправить почти 89% патогенных вариантов
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
Ученые Гарвардского университета разработали праймированное редактирование генома — метод, который, по их оценке, способен исправить почти 89% известных патогенных генетических вариантов. В отличие от CRISPR/Cas9, система работает с одной нитью ДНК; исследователи сообщают о сравнительно небольшом количестве изменений вне целевых участков. В опытах на клетках человека и мышей ученые внесли более 175 различных правок, в том числе связанных с серповидно-клеточной анемией, муковисцидозом и болезнью Тея — Сакса. Метод использует модифицированный Cas9, направляющую РНК и фермент обратную транскриптазу, которая создает новую цепь ДНК по РНК-матрице. По оценке ученых, вероятность ошибки составляет от одного до десяти процентов. Для изучения возможных побочных эффектов нужны дополнительные исследования; безопасность и эффективность технологии еще предстоит подтвердить.
Главное
- Праймированное редактирование генома работает с одной нитью ДНК, а не с обеими.
- Метод проверили на клетках человека и мышей, внеся более 175 различных правок.
- Исследователи считают, что технология способна исправить почти 89% известных патогенных генетических вариантов.
- Для изучения возможных побочных эффектов праймированного редактирования нужны дополнительные исследования.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация