«Золгенсма» при СМА: как отбирают детей на бесплатное лечение

Краткое изложение авторской публикации врача в сообществе «Врачи РФ» от .

Автор материала сообщает, что первый ребенок из России со спинальной мышечной атрофией выиграл возможность получить бесплатное лечение препаратом «Золгенсма». Программа Novartis AG действует в странах, где препарат не одобрен. С 3 февраля 2020 года независимая компания раз в две недели отбирает пациентов среди заявок, прошедших медицинскую проверку. На первое полугодие 2020 года предусмотрено 50 доз, всего за год — до 100.

Фонд «Семьи СМА» выступил против такого порядка: по мнению фонда, случайный отбор недостаточно учитывает медицинские потребности детей и клинические приоритеты. Фонд предложил AveXis совместно разработать клинически обоснованный подход к распределению препарата. Также фонд предупредил, что ожидание «Золгенсма» не должно задерживать обсуждение с врачом других доступных вариантов лечения СМА.

Главное

  • Первый ребенок из России со спинальной мышечной атрофией выиграл возможность получить бесплатное лечение препаратом «Золгенсма».
  • В программе участвуют страны, где «Золгенсма» не одобрена; отбор прошедших медицинскую проверку заявок проводят раз в две недели.
  • На первое полугодие 2020 года для программы выделили 50 доз, а на весь 2020 год запланировали до 100 доз.
  • Фонд «Семьи СМА» раскритиковал случайный отбор и предложил AveXis совместно разработать клинически обоснованный подход.
  • Фонд «Семьи СМА» призвал не откладывать обсуждение с врачом других доступных вариантов лечения СМА в ожидании «Золгенсма».

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.

Войти Регистрация