Рисдиплам при СМА одобрен FDA для взрослых и детей старше двух месяцев

Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .

FDA одобрило рисдиплам для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) у взрослых и детей старше двух месяцев. Рисдиплам стал первым средством от СМА, которое принимают внутрь в виде сиропа ежедневно.

В мае 2020 года два ребенка получили рисдиплам по программе гуманитарного дорегистрационного доступа; препарат им предоставили в НИКИ педиатрии им. Вельтищева в Москве. В марте 2020 года компания «Рош» подала заявку на регистрацию препарата в России. На момент публикации стоимость лекарства оставалась неизвестной; компания намеревалась установить цену ниже, чем у препаратов-конкурентов.

Главное

  • FDA одобрило рисдиплам для лечения СМА у взрослых и детей старше двух месяцев.
  • Рисдиплам стал первым препаратом от СМА для ежедневного приема внутрь в форме сиропа.
  • В мае 2020 года два ребенка получили препарат по программе гуманитарного дорегистрационного доступа в московском НИКИ педиатрии им. Вельтищева.
  • В марте 2020 года «Рош» подала заявку на регистрацию рисдиплама в России.

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.

Войти Регистрация