Золгенсма при СМА: фонд «Круг добра» просит пересмотреть критерии терапии
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
26 сентября 2021 года председатель правления фонда «Круг добра» Александр Ткаченко направил Сергею Куцеву, главному внештатному специалисту по медицинской генетике Минздрава РФ, и другим врачам-генетикам просьбу пересмотреть консенсус по генозаместительной терапии спинальной мышечной атрофии (СМА). Документ определяет критерии назначения Золгенсмы (онасемноген абепарвовек); фонд уже принял решение обеспечить препаратом 12 детей.
Ткаченко предложил изучить российский опыт применения терапии и начать профессиональное обсуждение критериев. По действующему консенсусу, Золгенсма показана детям со СМА I типа до 6 месяцев либо при длительности заболевания до двух месяцев, отсчитываемых с появления первых признаков. В обращении отмечены зарубежные критерии: в США в мае 2019 года препарат одобрили детям до двух лет, а в Европе в 2020 году его разрешили применять с учетом веса ребенка — до 21 кг.
Главное
- Фонд «Круг добра» принял решение обеспечить Золгенсмой 12 детей, нуждающихся в генозаместительной терапии.
- Российский консенсус определяет показания к Золгенсме для детей со СМА I типа до 6 месяцев или не более двух месяцев после первых признаков заболевания.
- В США в мае 2019 года Золгенсму одобрили для лечения детей со СМА до двух лет.
- В Европе в 2020 году применение Золгенсмы разрешили с учетом веса ребенка — до 21 кг.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация