Генная терапия ахроматопсии активировала зрительные сигналы у двух подростков
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
Генная терапия ахроматопсии помогла обнаружить сигналы от колбочек к мозгу у двух из четырех подростков. Исследователи Университетского колледжа Лондона провели лечение пациентам 10–15 лет с мутациями в генах CNGA3 или CNGB3: аденоассоциированные вирусные векторы вводили в один глаз. Через 6–14 месяцев у двух участников функциональная магнитно-резонансная томография показала сигналы от колбочек пролеченного глаза, а тесты выявили заметное улучшение зрения и способности различать контраст. Исследование не позволяет считать лечение двух других подростков неэффективным: эффект может проявиться позднее. Результаты опубликованы в журнале Brain.
Главное
- В исследовании участвовали четыре подростка с ахроматопсией в возрасте от 10 до 15 лет.
- Для генной терапии использовали аденоассоциированные вирусные векторы с генами CNGA3 или CNGB3.
- Лечение проводили только на одном глазу каждого участника.
- Через 6–14 месяцев у двух подростков зарегистрировали сигналы от колбочек пролеченного глаза к мозгу.
- У двух участников также улучшились зрение и способность различать уровни контраста.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация