Генная терапия бокового амиотрофического склероза: данные о безопасности
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
Пилотное исследование терапии бокового амиотрофического склероза (БАС) у 18 пациентов не выявило серьезных побочных эффектов в течение года после трансплантации модифицированных стволовых клеток. Ученые медицинского центра Седарс Синай изменили клетки для доставки белка GDNF через гематоэнцефалический барьер к двигательным нейронам; исследование оценивало долгосрочную безопасность подхода. У некоторых участников возникали болевые ощущения и доброкачественные новообразования в области введения клеток в спинной мозг. Исследователи связывают эти явления с местом введения. В дальнейшем ученые планируют воздействовать на нижние отделы спинного мозга, а во второй фазе проверить лечение на большей группе пациентов.
Главное
- В пилотном исследовании терапии БАС участвовали 18 пациентов.
- У участников не было серьезных побочных эффектов в течение года после трансплантации клеток.
- Модифицированные стволовые клетки доставляли белок GDNF через гематоэнцефалический барьер.
- У некоторых участников отмечались боль и доброкачественные новообразования в области введения клеток.
- Во второй фазе исследователи планируют проверить лечение на большей группе пациентов.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация